Abionyx : un premier chiffre d’affaires consolidé de 675 000 euros pour l’exercice 2021 (© DR)
Le CER-001, produit-phare de la biotech toulousaine, a franchi une nouvelle étape vers un possible monopole sur le marché du déficit en LCAT, une maladie orpheline.
Le titre de la biotech s’est envolé ce 30 mars de 18,6%. En ligne de mire des investisseurs, l’annonce, la veille, de l’octroi par la Food and Drug Administration d’une double désignation de médicament orphelin (ODD, pour Orphan Drug Designation) au principal produit d’Abionyx, le CER-001, dans le cadre du traitement du déficit en lécithine-cholestérol acyltransférase (LCAT) et de celui du « fish-eye disease », en ophtalmologie.
Le CER-001 est un mimétique de bio-HDL. Les HDL, surnommés « bon cholestérol », sont des complexes de lipides et de protéines chargés de transporter le cholestérol vers le foie, où il est éliminé.
Double « double ODD »Le CER-001 est parvenu à réduire les dépôts lipidiques dans les reins de certains patients, supprimant ainsi tout besoin de dialyse. Il sert également à atténuer la déficience visuelle provoquée par le déficit en LCAT via des dépôts lipidiques cornéens – le « fish-eye disease ».
Il n’existe pour l’heure aucun traitement approuvé contre le déficit en LCAT, qui peut également mener à une transplantation rénale. Il concerne moins d’une personne sur un million.
Le CER-001 avait déjà obtenu en juillet 2021 une double ODD de l’EMA, en Europe. Les ODD sont attribuées à des produits biologiques destinés à traiter des maladies rares.
Elles sont synonymes
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